Health Day logo

Διαφήμιση
Διαφήμιση

Facebook

Η ρουξολιτινίμπη σχετίζεται με μείωση του κινδύνου θανάτου και εμφάνισης επικίνδυνων θρόμβων σε ασθενείς με σπάνια αιματολογική κακοήθεια
Εκτύπωση E-mail

Μελέτη της Novartis με δεδομένα από την κλινική πράξη (real-world data) συμπεραίνει ότι η ρουξολιτινίμπη σχετίζεται με μείωση του κινδύνου θανάτου και εμφάνισης επικίνδυνων θρόμβων σε ασθενείς με σπάνια αιματολογική κακοήθεια

Η σύγκριση της ρουξολιτινίμπης έναντι της βέλτιστης διαθέσιμης θεραπείας, που παρουσιάστηκε στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (ΕΗΑ), δείχνει μειωμένο κίνδυνο θανάτου σε ασθενείς με ανεπαρκώς ελεγχόμενη αληθή πολυκυτταραιμία (polycythemia vera - PV)1

Πρόσθετα δεδομένα στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (ΕΗΑ), δείχνουν ότι η έναρξη θεραπείας με ρουξολιτινίμπη πιο νωρίς στην πορεία της νόσου ενδέχεται να οδηγεί σε βελτιωμένες εκβάσεις για τους ασθενείς με μυελοΐνωση (MF) 2, 3

Τα δεδομένα τονίζουν τη δέσμευση της Novartis έναντι των ανθρώπων με μυελοΐνωση (MF) και αληθή πολυκυτταραιμία (PV) μέσω ενός άρτιου, συνεχιζόμενου ερευνητικού προγράμματος για τις συγκεκριμένες σπάνιες αιματολογικές κακοήθειες

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα τα αποτελέσματα μιας νέας μελέτης σύγκρισης που καταδεικνύει ότι οι ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία οι οποίοι παρουσιάσαν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία (HU), και έλαβαν αγωγή με ρουξοτιλινίμπη, είχαν σημαντικά μειωμένο κίνδυνο θρόμβωσης (θρόμβοι) και θανάτου σε σύγκριση με ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (PV) που έλαβαν την βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία1. Τα ευρήματα της μελέτης βασίζονται σε σύγκριση των δεδομένων ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη στην Φάσης ΙΙΙ κλινική δοκιμή RESPONSE (σκέλος ρουξολιτινίμπης), με δεδομένα κλινικής πράξης (real world data) του Ισπανικού μητρώου ασθενών GEMFINI. Η αληθής πολυκυτταραιμία (PV) είναι μια σπάνια και ανίατη αιματολογική κακοήθεια που σχετίζεται με υπερπαραγωγή κυττάρων αίματος και που μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως θρομβώσεις, εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου4.

Τα νέα ευρήματα παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο του 23ου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA), στη Στοκχόλμη της Σουηδίας.

«Όταν συμπληρώνουμε τα δεδομένα κλινικών δοκιμών με εμπειρίες από την κλινική πράξη, μπορούμε να έχουμε πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο επηρεάζουν οι θεραπείες τους ασθενείς στην καθημερινή τους ζωή», ανέφερε ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης Alberto Alvarez-Larran, MD, Αιματολογικό Τμήμα, Νοσοκομειακή Κλινική, Βαρκελώνη, Ισπανία. «Αυτή η πρόσφατη έρευνα υποστηρίζει τη χρήση της ρουξολιτινίμπης προκειμένου να βοηθήσουμε τους ανθρώπους που πάσχουν από αληθή πολυκυτταραιμία να αποκτήσουν καλύτερο έλεγχο της νόσου όταν η υδροξυουρία δεν αποτελεί επιλογή».

Πρόσθετα δεδομένα για τη ρουξολιτινίμπη που παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας περιλαμβάνουν αναλύσεις αποτελεσματικότητας και ασφάλειας της μεγαλύτερης μελέτης ευρείας πρόσβασης σε ασθενείς με μυελοΐνωση που έλαβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη μέχρι σήμερα (μελέτη JUMP). Ανάλυση αποτελεσματικότητας έδειξε ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση χαμηλού κινδύνου πέτυχαν μείωση του μεγέθους του σπλήνα όταν ελάβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη, και η πλειονότητα των ασθενών (ποσοστό 82,1%) πέτυχαν μείωση ≥50% σε οποιοδήποτε χρονική στιγμή2. Μια ξεχωριστή ανάλυση εντόπισε τους παράγοντες που ενδέχεται να οδηγούν σε μεγαλύτερη ανταπόκριση ως προς το μέγεθος του σπλήνα σε ασθενείς με μυελοΐνωση στους οποίους χορηγείται η ρουξολιτινίμπη, μεταξύ των οποίων συμπεριλαμβάνονται η χορήγηση της θεραπείας σε πιο πρώιμα στάδια κατά την πορεία της νόσου και η χορήγηση υψηλότερης δόσης (≥10 mg BID)3.

«Με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς με μυελοϋπερπλαστικά νεοπλάσματα (MPNs) συχνά αγωνίζονταν να διατηρήσουν την ασθένειά τους υπό έλεγχο», ανέφερε ο Samit Hirawat, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis για την Παγκόσμια Ανάπτυξη Φαρμάκων. «Η έρευνα που διεξήχθη από τις ομάδες της Novartis και τους ιατρούς συνεργάτες μας τόσο στην αληθή πολυκυτταραιμία όσο και στην μυελοΐνωση βοηθά να διασαφηνιστεί ο τρόπος με τον οποίο η ρουξολιτινίμπη μπορεί να συμβάλλει στη μείωση του φορτίου της νόσου για τους ασθενείς».

Επιπλέον, δεδομένα 48 εβδομάδων από την μελέτη EXPAND υποστηρίζουν τη δόση ρουξολιτινίμπης 10 mg BID ως δόση έναρξης σε ασθενείς με μυελοΐνωση με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, παρέχοντας σημαντικές πληροφορίες σε έναν πληθυσμό ασθενών που διατρέχει αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας και σοβαρών επιλοκών5. Σχεδόν ένα τρίτο των ασθενών της μελέτης που ελάμβαναν ρουξολιτινίμπη πέτυχαν μείωση ≥50% του μεγέθους του σπλήνα κατά την εβδομάδα 48 (ποσοστό 31,8% των ασθενών [7/22] με αριθμό αιμοπεταλίων από 75 ως 99 x 109/L και ποσοστό 35,7% [5/14] των ασθενών με αριθμό αιμοπεταλίων από 50 ως 74 x 109/L)5.

Σχετικά με τη Μελέτη Σύγκρισης Δεδομένων Κλινικής Πράξης (real world) για την Αληθή Πολυκυτταραιμία

Τα νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας συγκρίνουν τα ποσοστά συνολικής επιβίωσης και θρόμβωσης, χρησιμοποιώντας δεδομένα από ασθενείς που έλαβαν αγωγή στο σκέλος ρουξολιτινίμπης της μελέτης RESPONSE και από ασθενείς που έλαβαν βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT) σε συνθήκες κλινικής πράξης, από το μητρώο της Ισπανικής Ομάδας Χρόνιων Μυελοϋπερπλαστικών Νόσων, Αρνητικών στο Χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας (Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas - GEMFIN)1.

Στην προηγουμένως αναφερθείσα μελέτη Φάσης ΙΙΙ RESPONSE, το υψηλό ποσοστό διασταυρούμενης μετάβασης (crossover) από τη βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT) στη ρουξολιτινίμπη απέκλειε την σύγκριση δεδομένωνσυνολικής επιβίωσης και ποσοστών θρόμβωσης. H RESPONSE ήταν μια διεθνής μελέτη ανοικτής επισήμανσης η οποία περιλάμβανε ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία ανθεκτικούς ή με δυσανεξία στην υδροξυουρία, οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν με αναλογία 1:1 για να λάβουν είτε ρουξολιτινίμπη (δόση έναρξης 10 mg δύο φορές την ημέρα), είτε βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT), η οποία οριζόταν ως μονοθεραπεία επιλεγείσα από τον ερευνητή ή μόνον παρατήρηση. Οι ασθενείς του μητρώου GEMFIN στην ομάδα βέλτιστης διαθέσιμης θεραπείας (BAT)στην κλινική πράξη (real world), παρουσίαζαν αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία σύμφωνα με τα τροποποιημένα κριτήρια του Ευρωπαϊκού Δικτύου Λευχαιμίας και ελάμβαναν υδροξυουρία (ποσοστό 44%), βουσουλφάνη (10%), ραδιενεργό φωσφόρο (2%), ιντερφερόνη (6%), αναγρελίδη (12%), άλλη αγωγή (11%) ή καθόλου κυτταρομειωτική θεραπεία (26%). Ορισμένοι ασθενείς ελάμβαναν πολλαπλές θεραπείες1.

Στη μελέτη GEMFIN, οι ασθενείς που έλαβαν ρουξολιτινίμπη εμφάνισαν σημαντική επιμήκυνση στη συνολική επιβίωση (HR=0,28 [0,11–0,72]) και μειωμένο κίνδυνο θρομβώσεων (HR=0,21 [0,06–0,76]) σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν BAT σε συνθήκες κλινικής πράξης (real world)1.